Preço alto para novas terapias genéticas há muito esperadas

0
69

30 de dezembro de 2021 – Em 2025, 10 a 20 novas células e genes terapias provavelmente será aprovado a cada ano, de acordo com para o FDA.

Ótimas notícias, certo? Esses produtos podem salvar inúmeras vidas de pessoas que vivem com doenças genéticas raras, como Célula falciforme, Progeria, e Spina Bifida.

O alto preço para esses tratamentos, no entanto, pode atrapalhar o motivo de comemoração, de acordo com o especialista em biotecnologia e políticas Kevin Doxzen, PhD, um Hoffmann Fellow na Universidade do Estado do Arizona, em Tempe, e no Fórum Econômico Mundial.

Dentro um artigo publicado em A conversa, ele adverte que as terapias genéticas podem custo centenas de milhares a milhões de dólares.

UMA célula falciforme tratamento, que se espera que seja aprovado nos próximos anos, poderia custar a um único paciente cerca de US $ 1,85 milhão de dólares. Um programa Medicare pode pagar cerca de $ 30 milhões de dólares por ano, mesmo que apenas 7% dos elegíveis recebam tratamento.

Outro exemplo é Zolgensma, um medicamento de uso único para tratar atrofia muscular espinhal, que é uma doença que pode causar o seu músculos a ficar fraco e apodrecer, muitas vezes levando à dificuldade de sentar, andar, respirar e engolir.

Com um preço de $ 2,1 milhões de dólares, Zolgensma é o mais caro medicamento.

Arrecadar grandes quantias de dinheiro para drogas como Zolgensma pode ser extremamente desgastante para quem vive com doenças raras e suas famílias.

Pegar O pai de Lundt, uma jovem na Dinamarca destacada em A conversa artigo que foi diagnosticado com atrofia muscular espinhal aos 10 meses de idade. Após 7 meses e meio de angariação de fundos on-line e leilões de grandes doadores em todo o mundo, sua família conseguiu apoio suficiente para levantar US $ 2,1 milhões para a compra da Zolgensma.

Para algumas famílias, no entanto, essa abordagem pode não ser tão bem-sucedida.

Então, como essas drogas que mudam vidas chegam às mãos de pacientes necessitados?

Criação de modelos de pagamento que ajudam os pacientes com o custo de tratamento, ao mesmo tempo que mantém os programas de seguro e as empresas farmacêuticas à tona, é uma maneira, diz Doxzen.

No que é chamado de “modelos baseados em resultados”, o seguro poderia pagar às empresas farmacêuticas uma taxa inicial e, então, continuar os pagamentos com base no progresso do paciente após receber o tratamento – especialmente porque medicamentos caros como o Zolgensma não têm garantia de eficácia.

O “modelo Netflix” é outro potencial solução, Diz Doxzen.

Operando como um serviço de assinatura, um programa estatal do Medicaid poderia pagar às empresas farmacêuticas uma taxa fixa pelo acesso ilimitado às terapias genéticas. Este modelo ajudou crio mais acesso a Hepatite C tratamentos para pacientes em Louisiana.

Fonte: www.webmd.com

Deixe uma resposta